Le changement c’est maintenant !

Un homme politique avait dit « Le changement c’est maintenant ». Eh bien, nous, nous sommes en plein dedans. Le monde est en train de changer. Et les familles de l’AFM-Téléthon en sont les artisans.
Nous venons pourtant de si loin : un abîme d’ignorance. Mais ces familles ont fait en fait en sorte que la science, la médecine fassent des progrès immenses dans la compréhension des maladies et dans la mise en œuvre de thérapeutiques.
L’heure n’est plus seulement aux seuls essais cliniques, lesquels sont certes un pas considérable, mais on parle aujourd’hui de « mises sur le marché ». C’est le terme consacré pour l’autorisation donnée par les agences pour qu’un médicament soit fabriqué, distribué aux malades et remboursé par la sécurité sociale.
Il y a quelques jours, Biomarin, la société américaine qui a racheté Prosensa, biotech américaine que nous soutenions depuis 2003-2004, a déposé devant l’Agence Européenne du Médicament une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le Drisapersen, cette molécule qui réalise le saut de l’exon 51 dans la myopathie de Duchenne. Voilà, le saut d’exon est aux portes de la mise sur le marché… L’année dernière, c’était le Translarna également pour la myopathie de Duchenne.
Et, il y a l’Olesoxime, une molécule qui stabilise les malades atteints d’amyotrophie spinale de type II et III. Lors de nos journées des familles, une réunion que je n’ai pas hésité à qualifier d’« historique » s’est tenue. Pendant 1h30 s’est instauré un dialogue entre les familles et des représentants de Roche, le laboratoire en charge du développement et de la commercialisation de cette molécule. Nous avons toujours affirmé que la mise à disposition des médicaments relevait davantage de l’industrie que d’une association, et qu’il était crucial que des industriels s’investissent dans notre domaine. Et ce n’est pas moins de cinq représentants du géant Suisse Roche, qui a acquis en début d’année Trophos et la licence auprès de nous de l’Olesoxime, qui étaient présents. A cette occasion, Roche a réaffirmé son engagement à produire l’Olesoxime à grande échelle (un process de production industrielle est en train d’être mis en place) et à mettre à disposition le produit à un maximum de malades aussi rapidement que possible. Roche s’engage également à déposer dès que possible le dossier de demande de mise sur le marché. 15 ans d’investissement acharné de l’AFM-Téléthon dans ce programme et les efforts en passe d’être récompensés.
La thérapie génique, après avoir fait ses preuves dans des organes (l’œil ou le système immunitaire) et des affections moins complexes que les maladies neuromusculaires, débarque maintenant pour nos maladies. Des essais de thérapie génique ont débuté dans l’amyotrophie spinale. Des essais de thérapies innovantes ont également débuté dans la dystrophie myotonique de Steinert et demain sans doute dans la FSH. Le muscle rejoint l’œil et le système immunitaire .
Nous passons à l’industrialisation et cela nous pousse à repenser les outils de production et la conception des essais cliniques, les méthodes d’évaluation fonctionnelle et les infrastructures d’investigations cliniques.
Je démarre ce texte en évoquant le terme « artisans ». Mais en réalité ce mot n’est pas approprié. Nous sommes passés de l’artisanat à l’industrialisation. Nous sommes aussi des sortes de magiciens qui construisent des usines dans lesquelles on fait rentrer des crêpes et ballons et dont il sort des médicaments.
Mais sans perdre pour autant nos racines, nos valeurs et ce qui fait l’ADN de notre association : refuser/résister/guérir. Et cette capacité à rassembler des acteurs, des experts, des médecins des chercheurs, des familles, qui semblaient appartenir à des mondes différents, mais qui, tous ensemble, façonnent un monde un peu moins injuste.

Serge Braun
16/06/15

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Comments

Cela me rappelle un discours tenu chez Transgène il y a .......... quelques années. Nous y sommes. Tout simplement............ MERCI !

Posted by: Roch Michèle | 06/16/2015

M E R C I !

Posted by: FERNANDEZ Patricia | 06/16/2015

C'est avec une grande émotion que je découvre cette nouvelle, cette avancée extraordinaire qui marque l'humanité. Le "saut" dans une autre époque à n'en pas douter. Félicitations à tous les acteurs de la chaîne !

Posted by: constant | 06/19/2015

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