La période des récoltes est arrivée !

Ces dernières semaines ont été particulièrement riches en évènements pour notre association, qui viennent démontrer que nos efforts portent leurs fruits.

Il y a quelques semaines, la société Trophos, que l’AFM-Téléthon accompagne depuis 2000, annonçait les résultats positifs de l’essai de phase 3 de l’Olesoxime dans l’amyotrophie spinale. Ces données sont la condition nécessaire pour soumettre l’Olesoxime à l’homologation (autorisation de mise sur le marché ou AMM) par les autorités de santé. Si celles-ci valident l’Olesoxime, ce sera le premier médicament pour l’amyotrophie spinale et, même, le premier véritable neuroprotecteur jamais développé. Il est aussi en essai dans la sclérose en plaques.

Il y a quelques jours, nouvelle annonce : PTC Therapeutics obtient une AMM européenne conditionnelle (avec des restrictions d’utilisations très prudentes dans un premier temps – pour les malades âgés de plus de 5 ans et ambulants) pour la myopathie de Duchenne, autre maladie neuromusculaire. Ce feu vert, une première mondiale, représente la première approbation pour un médicament innovant qui agit directement sur le gène en forçant les mutations Stop qui empêchent la production de la protéine. Mais le produit, l’Ataluren (TranslarnaTM) pourrait s’adresser à terme à 10% des personnes atteintes de maladies rares concernées par cette même mutation génétique.

Entre-temps, Santhera publiait les résultats positifs d’un essai de phase III avec l’idebenone et Prosensa (un autre de nos partenaires biotechs historiques) et Sarepta annonçaient des résultats positifs de leurs essais portant sur les antisens (petites molécules permettant le saut d’exon) dans la myopathie de Duchenne. Il y a fort à parier, dans ces cas aussi , que les agences seront amenées à réviser leur position, initialement négative, sur ces produits soumis pour autorisation. Et on peut compter sur la force de conviction des associations pour contribuer à une issue plus favorable. La stratégie antisens ouvre la voie à une multitude d’applications pour les maladies rares (des essais sont aussi en cours pour l’amyotrophie spinale et pour la dystrophie myotonique de Steinert) et bien des maladies fréquentes. Parallèlement, un premier essai de thérapie génique de l’amyotrophie spinale débute aux Etats-Unis, sur la base d’avancées majeures auxquelles nous avons largement contribué.

Notre Institut des Biothérapies poursuit à un rythme soutenu ses essais dans diverses maladies rares (maladies ophtalmologiques, immunodéficiences, dystrophie myotonique de Steinert). L’AFM-Téléthon et l’Institut Pasteur ont débuté le premier essai de thérapie génique d’une maladie neurodégénérative infantile, la maladie de Sanfilippo B. Ces nouvelles positives, et même exaltantes, ont un point commun : l’implication sans faille et depuis de longues années de l’AFM-Téléthon, avec ses moyens financiers, son savoir-faire, son réseau international de collaborations, ses bras armés. Parfois de manière largement communiquée, parfois de manière silencieuse.

La période des récoltes est arrivée. Elle va se poursuivre à un rythme qui ne doit pas se ralentir. Nous pouvons tous collectivement nous en féliciter. Mais bien entendu, il convient de rester prudents et mobilisés. Des essais positifs ne signifient pas nécessairement l’AMM. Les médicaments autorisés, a fortiori de manière conditionnelle, ne signifient pas leur mise à disposition en quelques mois. D’autres obstacles réglementaires et financiers imposent de surtout ne pas se relâcher. Mais c’est avec une énergie accrue, l’assurance de la pertinence de la stratégie initiée dès le premier Téléthon et mise en œuvre avec persévérance, avec un rythme accéléré de résultats, que nous poursuivons notre mission pour les malades neuromusculaire et l’intérêt de tous.

Personnellement, aujourd’hui, j’ai envie de me départir de la prudence et la rigueur qui sied au scientifique que je suis, pour avant tout me réjouir sans retenue de cette avalanche de résultats plus enthousiasmants les uns que les autres. Et dès demain, me cracher dans les mains pour repartir au charbon pour continuer de contribuer à avancer sur le chemin du médicament, de plus en plus de médicaments, pour le bénéfice d’un maximum de malades. En mémoire de ceux qui nous ont quittés trop tôt.

Serge Braun
28/05/14

> A lire sur le site de l'AFM-Téléthon : Un premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la myopathie de Duchenne !

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