Biothérapies innovantes et maladies rares : un tournant

La mise en place d’un nombre croissant d’essais cliniques pour les maladies rares et les premières productions de médicaments destinés à être testés chez l’homme nous font entrer dans une ère nouvelle. Ces nouveaux défis, auxquels il nous faut faire face, nécessitent des moyens considérables que le Téléthon - bien que vital bien sûr pour notre association - ne pourra malheureusement couvrir à lui seul. Comment les relever alors ? En faisant preuve, comme toujours, d’audace et d’efficacité. En rassemblant autour de nous de nouvelles compétences, en impulsant de nouveaux partenariats innovants.

Le lancement, ce jour, du fonds d’amorçage « Biothérapies innovantes et maladies rares » par notre Association et la CDC Entreprises en est une brillante illustration. C’est une première à double titre. D’une part c’est le 1er fond créé en Europe dans ce domaine et, d’autre part, nous devenons le 1er acteur à but non lucratif à nous engager dans cette voie . En s’associant ainsi à l’AFM-Téléthon, l’Etat reconnait les choix ambitieux que nous avons faits ainsi que nos résultats. Enfin, cet événement marque une étape cruciale pour la poursuite du développement des biothérapies innovantes pour les maladies rares qui arrivent aujourd'hui au stade de la clinique. En apportant 30 M€, l’AFM-Téléthon permet la création d’un fonds qui investira 50 M€ sur 5 ans minimum (20M€ sont apportés par la CDC) pour soutenir la création de jeunes entreprises de biotechnologies qui vont mener jusqu’aux essais et à la mise au point des médicaments des projets de recherche que nous soutenions pour les maladies rares. Un « effet levier » indispensable pour atteindre notre objectif de toujours : la guérison !

Autre nouvelle importante, notre centre de production de médicaments de thérapie génique-Généthon BioProd- devrait être autorisé par l'ANSM (agence nationale de sécurité du médicament) d’ici le début du mois de juillet à produire ses 1ers médicaments pour les essais chez l’homme. Avec cette autorisation, GBP va disposer de la plus importante capacité de production au monde. Une étape qui marque également un tournant pour notre association : ce sera la première fois qu’un laboratoire à but non lucratif, créé par une association de malades et financé par la générosité publique, obtiendra le statut d’établissement pharmaceutique dédié aux médicaments de thérapies innovantes !

Toutes ces avancées nous amènent, comme toujours, à voir plus loin et à travailler sur un nouveau modèle économique qui permettrait la mise à disposition de ces traitements pour les malades à un prix juste et maitrisé. Une problématique complexe sur laquelle nous reviendrons dans les semaines qui viennent.

Stay tuned (restez à votre poste ) comme on dit en Amérique !

Laurence Tiennot- Herment
21/05/13

Lire l'actualité sur le site de l'AFM-Téléthon

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Comments

bonjours je suis tré content pour tout les nouvelle

Posted by: arib | 05/21/2013

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