Nos défis (scientifiques) pour 2013

Laurence Tiennot-Herment l’avait relevé à l’occasion de la conférence de presse d’avant Téléthon. Le ton des scientifiques a évolué, les amenant d’une prudence ostensible à un optimiste désormais affirmé. « Nous y sommes ».

Ces quelques mots reflètent parfaitement les enjeux de l’année 2013. Vingt-cinq ans de Téléthon consacrés à la connaissance des maladies, la recherche de thérapeutiques et des technologies innovantes, d’expérimentations et de tâtonnements sur le chemin tortueux du médicament. Puis vient l’ère des essais cliniques, aujourd’hui 36 essais en cours ou en préparation pour 30 maladies différentes (des maladies neuromusculaires et des maladies rares touchant différents organes, l’œil, le sang, la peau, le foie, le cerveau). Des mots hier barbares, rentrent peu à peu dans le vocabulaire presque courant (saut d’exon, chirurgie du gène, cellules souches). On ne parle plus seulement d’espoirs mais de réelles guérisons. Des bébés-bulle guéris, des maladies a priori aussi irrémédiablement graves que des dégénérescences cérébrales ou la béta-thalassémie stoppées net par la thérapie génique. De nouvelles perspectives s’ouvrent pour l’amyotrophie spinale, la dystrophie myotonique de Steinert, la maladie de Huntington, les rétinites pigmentaires, et bien d’autres…
Nous sommes entrés de plain pied dans la décennie des traitements. Et l’année 2013 porte en elle des enjeux déterminants pour l’avenir de cette révolution médicale que nous contribuons à faire émerger. C’est l’année des résultats d’essais cliniques d’efficacité (pharmacologie de la progeria, saut d’exon dans la myopathie de Duchenne, thérapie génique de l’immunodéficience) avec peut-être le dépôt devant les autorités de santé de demandes de mise sur le marché pour certains de ces traitements auquel nous espérons tous éliminer le suffixe « expérimentaux ». C’est aussi l’année de nouvelles premières mondiales (cellules souches embryonnaires dérivées en cellules cardiaques pour l’infarctus, ou en peau pour les ulcères drépanocytaires ; thérapie génique administrée par voie générale pour une maladie neuromusculaire). L’année des premières livraisons de lots de médicaments de thérapie génique par Généthon Bioprod, celle des partenariats renforcés avec le secteur public et avec celui des biotechnologies, et avec une ouverture forte à l’international. Les maladies rares n’ont pas de frontières.

A ces enjeux majeurs plusieurs corolaires : poursuivre sur la voie de l’innovation, celle de la recherche fondamentale source de concepts novateurs, celle de la diversification des ressources financières indispensables pour nourrir l’appétit dévoreur du développement des médicaments. Il nous faut aussi préparer au mieux le terrain de la généralisation de ces traitements, en organisant de véritables filières de santé spécialisées, des bases de données de malades essentielles pour accélérer leur accès aux essais cliniques, en améliorant les outils d’évaluation des fonctions motrices, en dotant notre institut des biothérapies des maladies rares de l’organisation la plus efficace pour amener les traitements innovants au lit du malade. Mais aussi amorcer un dialogue constructif avec les autorités pour un nouveau modèle économique intégrant la mise à dispositions de traitement à un coût maîtrisé qui ne devra pas être à la charge des malades et plus que jamais en ligne avec notre mission d’intérêt général.
2013, l’année de la concrétisation de nos efforts et celle de nouveaux grands enjeux.

Serge Braun
6/12/12

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