Un amendement de bon augure pour les maladies rares

Jusqu'à présent seule une société privée était autorisée à ouvrir un établissement pharmaceutique. Heureusement, cette semaine, une loi salutaire a été promulguée et publiée au journal officiel. Elle intègre en effet un amendement qui permettra aux organismes à but non lucratif, comme notre laboratoire Généthon, de créer un établissement pharmaceutique pour fabriquer des médicaments de thérapie innovante. Cet amendement, que nous appelions de nos vœux depuis de nombreux mois, est très important pour l’AFM et Généthon. Il autorise juridiquement Généthon Bioprod à devenir un établissement pharmaceutique à part entière, pouvant produire et commercialiser des médicaments de thérapies géniques. Il constitue à ce titre une vraie avancée. C’est aussi la reconnaissance des spécificités du développement des thérapies innovantes et de l’importance du rôle joué par des organismes comme les nôtres, dans le développement de ces nouveaux traitements. Car si les « Big Pharma »  sont de plus en plus présentes sur le front des maladies rares, elles restent cruellement absentes des premières phases de développement des traitements (du préclinique à la phase 1) et sur le front des thérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire). D’où l’importance de cet amendement, qui reconnaît officiellement le rôle que peuvent jouer de nouveaux acteurs, comme Généthon, pour pallier leur absence dans ces domaines. La voie est désormais ouverte à des traitements d’avenir pour les maladies rares !

 

Laurence Tiennot-Herment

Comments

Oui c'est une avancée très importante que Généthon Bioprod puisse commercialiser des médicaments de thérapie génique!!!

Posted by: Anne-Catherine Prats | 03/31/2011

Madame la Présidente, bonjour

Avant tout, je tiens a vous remercier du travail que vous effectuez pour l'AFM.
Ce que je lis aujourd'hui me ravie au plus haut point. La raison :
Mon fils ainsi que sa cousine et leur oncle sont atteints de la Myopathie de STEINERT comme avait son Père, Grand-père et tante décédés à ce jour.
C'est une maladie tellement avalisante, que la moindre espérance telle que la découverte des cellules souches par les Professeurs Marc Pechanski et Cécile Martinat, ainsi que l'autorisation pour le GENETHON BIOPROD de fabriquer des médicaments est pour nos malades une immense espérance.
Depuis des années nous espérons une avancée pour cette maladie sournoise et longue avec une fin tellement handicapante que ces informations nous font croire à arrêt de la maladie.
Merci encore pour le travail de toutes ces équipes, qui nous font espérer à la vie.
Comme tous les ans je continuerais à soutenir le Théléthon
Cordialement
Arlette PONCE

Posted by: PONCE Arlette | 04/08/2011

Merci a tous pour le travail que vous faites. C'est un reel espoir. Mille merci

Posted by: Herman | 04/14/2011

I just hope you could make another post related to this. This is definitely good blog.

Posted by: grille salaire | 04/30/2011

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