Maladies rares : un implacable jeu de balancier

Depuis quelques semaines nous oscillons entre satisfaction et inquiétudes sur le front des maladies rares. Une vraie satisfaction tout d’abord avec l’annonce des résultats de l’appel d’offres « Cohortes » le 25 janvier dernier par la Ministre de l'Enseignement supérieur et de la Recherche et le commissaire général à l'investissement.  Parmi les 10 lauréats : un projet particulièrement important pour nos pathologies, le projet RADICO porté par l’Inserm, qui bénéficiera de plus de 10 millions d’euros sur 10 ans. Ce projet concerne une fédération des cohortes de patients atteints de maladies rares, dont les activités seront centralisées à l'hôpital Trousseau. Cette cohorte concernera plus de 250 000 personnes. Elle est fondamentale, tant pour l’identification de gènes et de mécanismes à l’origine de nombreuses maladies humaines, que pour le développement d’essais thérapeutiques.

Mais parallèlement à cette bonne nouvelle, plusieurs points nous préoccupent, dont l’avenir du second plan national maladies rares. Consultés par le Ministère de la Santé pour donner un avis sur la version intermédiaire du projet de plan, nous avons été surpris par son contenu. Il s’avère en effet très en retrait par rapport au premier projet de plan qui avait été remis le 21 juillet dernier aux ministres de la Santé et de la Recherche. Ce document de juillet 2010 comportait certes des lacunes, mais avait le mérite de présenter des mesures concrètes à mettre en œuvre. Nous ne comprenons pas pourquoi plus de 6 mois après, le nouveau projet est aussi peu finalisé. Il s’inspire certes du premier, mais pour l’essentiel, au lieu de l’améliorer, il le transforme en simples déclarations d’intentions. La stratégie publique dans le domaine des maladies rares n’y est pas clairement identifiée et exposée. Aucun moyens financiers ne sont avancés. Aucun plannings pluriannuels et porteurs des lignes budgétaires ne sont identifiés. Et certains sujets semblent avoir été totalement oubliés (déploiement des attachés de recherche clinique dans les « filières santé maladies rares », déploiement de professionnels de l’accompagnement des situations complexes spécifiques aux maladies rares, prise en compte de l’ampleur des questions posées par l’utilisation de produits hors AMM pour les maladies rares).

Nous avons bien entendu conscience que ce document n’est qu’une version intermédiaire. Mais comment ne pas s’inquiéter lorsque l’on connaît les enjeux pour les 3 millions de personnes concernées par une maladie rare, sans parler des rebondissements que nous réserve souvent la vie politique. Les reculs succèdent parfois aux avancées qui elles-mêmes succèdent aux reculs. Espérons en tout cas que cet implacable balancier viendra terminer sa course du côté des besoins des malades et d'une politique publique ambitieuse pour les 3 millions de personnes concernées.

 

Laurence Tiennot-Herment

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