Médicaments orphelins : stop aux amalgames !

Depuis l’an 2000, un dispositif incitatif a été mis en place en Europe pour favoriser le développement de médicaments pour des pathologies rares jusqu’alors « orphelines » de traitement.  Son efficacité est indéniable. Il a boosté la mise au point de traitements pour des maladies rares jusqu’alors délaissées par l’industrie pharmaceutique.  Les chiffres sont là : en 10 ans, Il a permis la mise sur le marché de 63 produits en Europe, pour des pathologies souvent très graves, touchant près de 2.5 millions d'européens !

Certes, le dispositif génère des coûts pour la collectivité. Il est inévitable  en effet que  la mise sur le marché de médicaments génère des dépenses de santé ! Mais il est important cependant de souligner que ces médicaments ont avant tout apporté des réponses nouvelles et démontré, une efficacité et un caractère innovant nettement plus marqué que les nouveaux médicaments pour les maladies fréquentes. N’oublions pas à qui ils sont destinés : des malades ayant des pathologies toujours très graves et qui n’ont aucune autre alternative thérapeutique.

Alors bien sûr, des améliorations  peuvent être  nécessaires. Il convient notamment de mettre en œuvre des outils de régulation capables de débusquer quelques rares rentes de situations qui ternissent l’ensemble du dispositif. Il faut donner à nos concitoyens la garantie que certains prix ne génèrent pas des profits démesurés. Nous ne pouvons pas blâmer le gouvernement, qui dans le cadre le la Loi de financement de la sécurité sociale,  a  cherché à limiter quelques avantages fiscaux, au demeurant plutôt restreints, pour une poignée de médicaments devenus très rentables. Il est cependant urgent de créer un contexte favorable à la pérennisation et au développement de ce dispositif. Car en jetant le discrédit sur la totalité du  système, le risque est grand de ralentir la mobilisation des acteurs et des fonds publics et privés dans la lutte contre les maladies rares.

Il est urgent de lever l’opacité qui entoure le marché du médicament, et plus particulièrement celui des médicaments orphelins. Les données officielles disponibles sur ces traitements sont peu nombreuses et souvent incohérentes. Les bases de données accessibles aux citoyens ne permettent pas d'identifier avec précisions les dépenses. Les informations relatives aux coûts réels par maladie et par patient traité sont couvertes par le secret industriel et commercial. Des prix très élevés sont parfois annoncés mais sans avoir de moyens de les mettre en perspective avec le nombre de patients effectivement traités. Il nous faut instaurer la transparence et initier le débat public.  Tous les médicaments orphelins ne sont pas chers, et rares sont ceux qui sont très rentables ! Les stigmatiser serait faire la part belle aux détracteurs de notre système de santé solidaire !

A l’heure où la solidarité est plus que jamais nécessaire entre les malades et les non malades, mais aussi entre les maladies couteuses et celles qui ne le sont pas, il nous faut déjouer les pièges des amalgames faciles. Les médicaments orphelins ne doivent pas devenir le bouc émissaire des dépenses de santé de demain. Ne perdons pas de vue l’essentiel ! La question des médicaments orphelins est avant tout une histoire d’enfants, d’hommes et de femmes atteints de maladies graves, en attente de traitements.

 

Laurence Tiennot-Herment

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