Accord GSK-Téléthon italien : l’effet « boule de neige »

Les évènements se succèdent de manière accélérée. Après, pendant tant d’années, avoir crié si fort sans être entendu dans le désert scientifique et social que traversaient les maladies rares, après avoir fustigé l’industrie pharmaceutique pour ne pas s’y intéresser, nous sommes heureux de constater que le secteur de la pharmacie est en pleine ébullition sur le sujet des maladies rares. Cette semaine marque un tournant véritablement historique. L’un des géants de l’industrie pharmaceutique, l’Anglais GSK, vient de conclure avec notre petite sœur italienne, la Fondazione Telethon, un partenariat stratégique inédit. GSK acquiert auprès du Téléthon italien une licence exclusive pour la commercialisation d’un traitement par thérapie génique d’une forme particulière de maladie des bébés-bulle, le déficit en adénosine déaminase (ADA-SCID). Cette maladie touche 350 patients à travers le monde. Elle ne constitue pas en soit un marché industriel. Un double tabou est levé : industrialiser le traitement d’une maladie très rare, de surcroit par thérapie génique que les industriels se contentaient d’observer sans trop chercher à s’y investir. Pourquoi, dans ce cas, la logique économique industrielle et l’altruisme associatif ont-ils réussi à se rencontrer ?

Un partenariat viable

D’abord parce que l’accord prévoit d’étendre le champ des indications thérapeutiques à 6 autres maladies : la leucodystrophie métachromatique, le syndrome de Wiskott-Aldrich (une autre immunodéficience), Syndrome (WAS), la beta-thalassemie, la mucopolysaccharidose de type I, la leucodystrophie globoïde et la granulomatose chronique. Sans pour autant représenter un marché économiquement rentable pour un géant de la pharmacie, cela constitue tout de même un marché viable. Cependant pour qu’il le soit réellement il faut à GSK modifier son modèle industriel au profit de structures plus petites, plus flexibles, plus réactives et moins coûteuses, telles que les petites biotechs et les équipes intégrées telles que le TIGET à Milan financé par le Téléthon.

Ensuite car ces affections ont un point commun : il s’agit de maladies rares et de pathologies que l’on peut traiter par greffe de moelle osseuse (mais les greffes échouent dans 30% des cas) dont la transfusion de cellules souches de la moelle osseuse autologues corrigées génétiquement par thérapie génique constitue une alternative efficace. Cette forme de thérapie génique ouvre le champ à des applications plus larges et donc industriellement viables, telle que la drépanocytose (le même gène est en cause dans la beta-thalassémie) ou des maladies métaboliques du cerveau (à l’image de la mucopolysccharidose).

Ainsi, la preuve de concept obtenue dans l’ADA-SCID (10 ans de recul depuis le traitement du premier enfant par l’équipe de Maria-Grazia Roncarolo soutenue par le Téléthon italien et l’AFM – tout le monde se souvient du témoignage d’Alena guérie grâce à la collaboration entre le Téléthon italien et l’AFM-) a convaincu GSK de la pertinence de la thérapie génique et de son intérêt pharmaceutique. Sans l’obstination des associations, qui contre vents et marées, et parfois les critiques de pairs scientifiques, ont maintenu leurs efforts pour que ces programmes de recherche se concrétisent, jamais le monde de la pharmacie n’aurait daigné jeter ne serait-ce qu’un œil sur ces projets.

L’histoire en marche

Rien n’étant gratuit, on ne peut pas se contenter d’une troisième explication qui consisterait à ramener la motivation de GSK à se refaire une virginité éthique en se payant à peu de frais quelques programmes de traitement de maladies rares. Peu de frais réellement : l’accord prévoit un versement immédiat de 10M€ et par le truchement de royalties en cas de succès (c’est-à-dire après commercialisation) d’un potentiel de 250M€, lequel constitue un grand maximum à un horizon assez lointain. Nous avons vu de tels accords entre géants pharmaceutiques et biotechs plutôt mal accueillis par les marchés car pas très favorables aux biotechs. On pourrait résumer ce mouvement de GSK comme un « pour voir » de la part de l’industriel.

Il convient donc de relativiser mais tout de même, c’est une grande première qui en appelle d’autres et qui succède à une série d’accords et de décisions stratégiques de la part du secteur pharmaceutique. GSK, Novartis, Pfizer, pour ne citer que ceux des plus gros, affichent tous désormais les maladies rares comme un nouveau secteur hautement stratégique. Nous nous en étions depuis longtemps fait les avocats, résultats à l’appui : les maladies rares constituent aussi un laboratoire d’innovation pour les maladies fréquentes. L’industrie pharmaceutique est en panne d’innovation, beaucoup de ses médicaments vont tomber à court terme dans le domaine public et sont concurrencés par les génériques. Il est vital pour l’industrie d’accéder rapidement à des médicaments innovants, et si possible, à moindre coût et à moindre risque. Les « scientifiques-risqueurs » se sont les associations. Elles ont permis l’émergence de ces innovations. Le relai peut désormais être pris par les industriels.

Parallèlement, d’autres champs sont à ouvrir et d’autres maladies sont à investiguer. Les laboratoires soutenus par l’AFM regorgent de programmes prometteurs. Ces mouvements de l’industrie vont à n’en pas douter faire boule de neige, créant de nouvelles opportunités pour les associations. L’histoire est en marche.

 

Serge Braun

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