2e plan maladies rares : allons-nous manquer le train ?

Des échéances sans cesse repoussées sont rarement bon signe. Surtout en politique. Or, le lancement d'un « 2e plan maladies rares », initialement prévu début 2010, est régulièrement reculé depuis plus d’un an. Alors que les acteurs publics et privés se sont mis autour de la table pendant plusieurs semaines fin 2009, après que leurs propositions aient été remises, en juillet dernier,  par Gil Chernia aux ministres de la santé et de la recherche, on ne voit toujours rien venir...

 

Inquiétude excessive ? Peut-être. Mais tout pousse à craindre le pire. Outre le retard à l'allumage, les mesures prévues pourraient ne pas être à la hauteur des besoins. De fait, elles ne laisseraient qu'une part congrue au financement de la recherche clinique : une immense lacune alors qu’émergent aujourd’hui les premières thérapies pour les maladies rares!

 

En effet, les maladies rares sont entrées dans une nouvelle ère et chacun doit en prendre conscience pour pouvoir assumer ses responsabilités. L'Etat se doit de stimuler le développement de médicaments pour les maladies rares, sans quoi, de nombreuses pistes thérapeutiques n’aboutiront pas. La générosité publique, à travers le Téléthon, a permis l’émergence de thérapies innovantes, issues de la connaissance des gènes ou des cellules. Mais les financements sont aujourd’hui insuffisants. En 20 ans, nous sommes passés de la phase des recherches à celle des essais cliniques chez l’homme et à la production industrielle des médicaments. Exit les projets de recherche à petite échelle. C'est désormais en milliards qu'il faut compter. En années aussi. D'où l'importance du « 2e plan maladies rares » et de sa capacité à faire émerger des partenariats publics-privés.

 

Alors certes, on peut penser que tout cela n'est pas urgent et qu’il existe bien d’autres priorités. Que le nouveau plan doit avant tout résoudre la question de la prise en charge des malades où les besoins sont importants. Mais c’est oublier un fait majeur : les maladies rares sont devenues des maladies « modèles » pour l’innovation thérapeutique, cette innovation qui fera la médecine de demain pour tous. Pionnière incontestée dans le domaine des maladies rares, la France doit aller de l'avant. Il serait regrettable qu'elle se contente de poser ses valises sur le quai et qu'elle manque ainsi le train de l'innovation.

Laurence Tiennot Herment

 

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Comments

Je partage l'angoisse de ce billet. La rigueur budgétaire cause un grand tord à notre cause. Comprenant semble t il mal que la médecine du futur sera construite sur les bases de ce que l'AFM développe aujourd'hui, le Ministère et les responsables politiques prennent (encore une fois) un retard important.

Le Premier Plan avait permis de faire sortir du néant les maladies rares, 20 ans après le premier Téléthon. Sarkozy en 2007 avait eu Alzeihmer et Parkinson ; espérons que les maladies rares auront une place de choix dans le débat éléctoral en 2012

Posted by: Sandrine | 10/11/2010

J'ai la maladie de Behcet .......Je suis une fille !!!!!! Et la sécu française ne l'a pas dans sa liste des maladies orphelines !!!!!!!!! Je n'ai droit qu'à 293 euros par mois !!! Youpi ............et rien d'autre ............ Zut pas de recherche , que des essais avec des médicaments de la sclérose en plaque(comme un cobaye) mais rien n'y fait!!!!!!!!!!! elle avance , elle avance !!!!!!!!!!!!Personne ne me prend au sérieux ni mon docteur interne !!!!car pour lui je reste positive et me bats , je veux vivre et il ne me comprend pas !!! Pourtant il devrait être content que je relativise!!!! Et donc je me fais mon parcours tant bien que mal !!! Bon sang une bête on la traite mieux !!!!
Nous on est RIEN j'ai 44 ans , celà a commencé j'avais 33 ans et je tourne en rond!! Je vous donne tous les ans avec espoir pour tous et mobilitalise beaucoup de personnes pour vous faire un don , vous êtes mon espoir CONTINUEZ SVP

Posted by: Mayeur | 10/21/2010

je soutien tous ces messages mais j'ai beaucoup de mal à faire admettre les miens sur le blog peut-être que cela dérange et pourtant ? j'ai tellement de choses à dire moi papa d'un Marfan depuis 22ans merci Madame la Présidente

Posted by: schweitzer | 10/23/2010

Cher Monsieur,

Nous avons bien reçu le message que vous avez déposé sur ce blog. Pourriez vous nous donner plus de précisions sur les difficultés éventuelles que vous rencontrez pour laisser des messages ? Nous vous répondrons dans les plus brefs délais et nous ferons en sorte de vous adresser aux blogs et/ou sites de l'AFM pouvant accueillir votre témoignage et vous permettant les échanges que vous pourriez souhaiter.

Nous nous permettons de vous préciser que "C'est dans nos gènes" est avant tout un blog dont le contenu est réalisé par les dirigeants de l'AFM en vue de proposer et de livrer à chacun leur éclairage et leur point de vue sur l'actualité scientifique, politique, sociale ou économique (nationale et internationale), en relation avec notre champ d'activité.

Dans l'attente de votre réponse.

Très cordialement

L'équipe éditoriale de l'AFM

Posted by: Administrateur Blog AFM | 10/26/2010

bonjour,je vous remercie de me donner la parole, vous précisez que le blog est d'abord réservé à l'AFM et dirigé vers des activités uniques aux discutions et d'échanges sur des secteurs bien précis, je suis d'accord sur le principe que tout ne peut être dévoilé avec les difficultés rencontré et ce afin d'éviter les polémiques, la responsabilité incombe au détenteurs de blog d'accepter ce qui peut être acceptable.
Je suis preneur des connaissances que les médias dévoilent sur les avancées scientifiques, je suis preneur du travail formidable que l' AFM a apporté chaque année depuis sa création avec Mr Barateau en y associant petit à petit les maladies rares dont le nombre de plus en plus important était mis en avant à chaque téléthon,
l'union fait la force, et c'est un bien car seul on ne peut rien et pourtant combien encore roulent pour leur association, une situation que je ne comprend pas.
Vous me proposer de créer mon blog et malgré la réussite, identifiant et mot de passe , aucune connection, je ne peux donc pas m'exprimer, blocage, ou fausse manoeuvre ? je cherche l'erreur, si vous avez la solution je vous remercie de me contacter,merci d'avance. Salutations

Posted by: schweitzer | 10/26/2010

bonjour, j'attends avec beaucoup d'espoir que la molécule Losartan ayant déjà apparemment donné des résultats positifs sur la souris puissent apporter les mêmes espérances et avantages sur l'élasticité des fibres musculaires lorsque le géne codant de la fibrilline protéïnique FBN1 n'existe pas ? ou très peu. Comme vous le dites si bien, dans les maladies rares il faut des personnes volontaires atteintes de ces maladies pour tester ces molécules et je souhaite que le projet d'étude national puisse servir vers d'autres chemins.merci

Posted by: schweitzer | 11/08/2010

Bonjour,
Depuis 25 ans je suis fidèle à votre cause. Notre fils avait été diagnostiqué pour un problème cardiaque non ressenti, considéré comme perdu : cardiomyopathie, seule une greffe pourrait amélioré peut être son cas, s'il survivait. Nous avons eu, il a eu, la chance que son coeur soit, certes très mal "rythmé", mais à 46 ans il est là, malgré un AVC pour ses 40 ans. Tout au long de ces années, j'étais certaine que nos efforts, grâce à vous, déboucheraient sur des traitements, et c'est vrai aujourd'hui, pour bien des maladies. Merci donc à vous.
Aujourd'hui je suis grand mère d'une ado de 17 ans autiste. Une forme d'autisme qui ne bloque pas ses relations avec les autres, elle est joyeuse, rieuse, belle....mais autiste quand même.
Est-ce que des avancées ont été faites pour tous ces jeunes, malades et non pas caractériels
comme souvent traités dans les écoles. Si vous pouviez me donner des informations à ce sujet, je serais très contente de les connaître.
Bientôt Noël, à vous tous qui menez notre combat - et aussi le votre - Joyeux Noël, et bonne chance, l'an prochain, nous serons là....

Merci, bien cordialement
Christiane Bénière

Posted by: Bénière | 12/06/2011

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